从一岁确诊重型β地中海贫血开始，四川少年小志（化名）的人生，被固定在了往复输血的日程里。19岁这年，历经一次精准基因治疗，他彻底告别长达18年的输血续命之路，摆脱终身输血宿命，迎来属于自己的全新人生，这也是国内细胞基因疗法救治成年地贫患者的典型成功案例。

地中海贫血是遗传性血液病，重型患者自身无法合成足量正常血红蛋白，血氧供给不足，只能依靠定期输血维持生命。一岁那年，小志确诊重型输血依赖型地贫，自此，医院输血科成为他第二个家。十八年间，他雷打不动每月入院输血，常年穿刺留下密密麻麻针孔，体内铁元素不断堆积，脏器持续受损。为规避心衰、肝损伤等并发症，他还要长期服用去铁药物，肠胃不适、浑身乏力成为常态。

病痛困住了少年的生活。他无法肆意奔跑运动，不能像同龄人一样外出游学，饮食作息处处受限，求学、交友、未来就业，全都被地贫牢牢束缚。多年输血不仅掏空普通家庭积蓄，长期往返医院也让一家人身心俱疲，家人常年奔波求医，只为寻找一种能彻底根治病症、终结输血的办法。过往异体造血干细胞移植适配难度大、排异风险高，小志一直未能找到完美适配供体，根治之路屡屡受阻。

转机出现在2025年，依托国内成熟的自体基因编辑造血干细胞治疗技术，小志成功入选专项临床试验，迎来根治机会。相较于传统移植疗法，该疗法无需第三方供体，利用患者自身干细胞改造修复致病基因，排异风险极低，仅需单次系统化治疗，即可实现自主造血，从根源治愈输血依赖型地贫。

入院后，医疗团队完成干细胞采集、基因编辑修饰、预处理回输全流程诊疗，全程精细化管控身体指标，规避感染、血象波动风险。整个治疗周期内，医护团队针对性调理小志脏器铁负荷，兼顾心理疏导，缓解他多年就医积攒的焦虑情绪。短短数十天院内治疗，改写了他与生俱来的致病基因。

治疗结束复查结果振奋人心：小志体内正常血红蛋白数值达标，骨髓造血功能恢复常态，身体可自主合成健康血细胞，完全脱离输血依赖。出院当日，少年卸下随身携带多年的药品，坦然告别熟悉的输血病房。主治医生介绍，此次治疗安全性稳定，后续无需辅助用药、无需定期输血，身体机能可逐步恢复至常人水平。

十八年以血续命，一朝治疗向阳新生。如今小志体能稳步恢复，气色日渐好转，终于可以自由出行、正常求学，不必再被医院和输血时间捆绑。业内专家表示，此次治愈案例，印证国产基因细胞疗法对地贫成年患者的适配性，打破重型地贫终身输血的固有困境。未来这项普惠疗法，将惠及更多地贫家庭，让无数深陷病痛的患者，挣脱输血枷锁，拥有平凡自由的人生。